Bientôt du sang produit par thérapie génique

18/05/2017 Par Marielle Ammouche

Deux études américaines montrent des résultats prometteurs pour la production de cellules souches sanguines par thérapie génique. Deux équipes de chercheurs américains ont franchi une étape importante vers la production, en laboratoire, de cellules souches sanguines, qui pourrait conduire à des développements prometteurs pour traiter un patient avec ses propres cellules, produire du sang pour la transfusion, ou encore améliorer les connaissances dans diverses pathologies sanguines telles que les leucémies. "Nous sommes très proches de générer d'authentiques cellules souches du sang humain en laboratoire, assure le Dr George Daley (Boston)". Il ajoute "Ce travail est l'aboutissement de plus de 20 ans d'efforts". Dans une première étude, George Daley et ses collègues ont utilisé des cellules humaines de donneurs, reprogrammées pour en faire des cellules pluripotentes (iPS). Ils ont poussé ces iPS humaines à se convertir en cellules endothéliales. Ils ont ensuite transformé ces dernières en cellules souches sanguines (HSC). Greffées dans la moelle osseuse de souris, ces cellules souches ont pu atteindre leur maturité. Les rongeurs ont pu ainsi produire des globules sanguins humains. Dans l’autre étude, Shahin Rafii et ses collègues ont directement utilisé des cellules endothéliales de souris adultes pour obtenir des cellules souches sanguines de souris qu'ils ont amené à maturité en laboratoire. Dans les deux études, les cellules souches sanguines transférées chez des rongeurs ont engendré les différents types de cellules du sang. Toutefois, il reste à vérifier sur la durée que les cellules souches sanguines obtenues, et les produits employés, ne comportent pas de risque de cancers, notamment de leucémie. Les techniques d'édition de gènes (Crispr) pourraient contribuer à éliminer ces risques. Il s'agit d'une "étape importante", même si d'autres études sont encore nécessaires avant de pouvoir en faire bénéficier les patients, notent deux spécialistes britanniques, Carolina Guibentif et Berthold Gottgens, dans Nature.

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