Drépanocytose et ß-thalassémie : bientôt la thérapie génique

17/06/2019
Hématologie
Lors du 24e congrès de l’association européenne d’hématologie, la biotech américaine Bluebird bio a présenté de nouvelles données sur sa thérapie génique LentiGlobin™, notamment dans le cadre d’un traitement curatif de la ß-thalassémie "transfusion dépendante".

Cette thérapie génique permet d’ajouter des copies fonctionnelles d’une forme modifiée du gène ß-globine dans les cellules souches hématopoïétiques du patient, lequel acquiert la capacité de produire suffisamment d’hémoglobine au point, dans les meilleurs cas, de ne plus avoir à recourir à des transfusions itératives, avec leur risque de surcharge en fer. Ce même traitement est également développé dans la drépanocytose : 6 mois après l’acquisition du gène de la ß-globine, le taux d’hémoglobine anormale (HbS) a été réduit d’au moins 50% chez les patients traités. Et après 15 mois, aucun cas de crise vaso-occlusive grave ou de syndrome thoracique aigu n’a été signalé.

Après l'angine et la cystite, faut-il autoriser les pharmaciens à prendre en charge davantage de pathologies "simples"?

François Pl

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Petit extrait d'une interview du Dr C. Recchia : "avoir une angine en hiver est presque devenu… banal. Pourtant, comme l’explique... Lire plus

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