Le traitement par hormone de croissance chez les enfants est généralement considéré comme non dangereux dans les indications approuvées. Cependant, des études récentes ont suggéré une augmentation du risque de mortalité chez les sujets qui ont été traités par hormone de croissance au cours de l’enfance. Ceci a amené l’équipe de l’étude GeNeSIS (Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study) à évaluer la mortalité des enfants ayant reçu de l’hormone de croissance.
Cette étude, qui est une étude de suivi, prospective, internationale, intéressait 827 centres d’études dans 30 pays et a porté sur les enfants ayant eu des troubles de la croissance et traités par hormone de croissance au cours de l’enfance. Parmi les 9 504 patients traités par hormone de croissance et suivis pendant plus de 4 ans (67 163 personnes/année de suivi), 42 décès ont été rapportés donnant un rapport de mortalité standardisé de 0.77 (IC 95 % = 0.56 à 1.05). Le rapport standardisé de mortalité (RSM) était significativement élevé chez les patients qui avaient des antécédents de néoplasie maligne (SMR = 6.97 ; 3.81 à 11.69) et était limite chez ceux traités pour petite taille secondaire à une pathologie grave mais ne s’accompagnant pas d’un déficit en hormone de croissance (SMR = 2.47 ; 0.99-5.09). Les SMR n’étaient pas élevés chez les enfants qui avaient des antécédents de néoplasie bénigne (1.44 ; 1.07-5.20), un déficit en hormone de croissance idiopathique (0.11 ; 0.02-0.33), une petite taille idiopathique (0.20 ; 0.01-1.10), une petite taille associée à un retard de croissance intra-utérin (0.66 ; 0.08-2.37), un syndrome de Turner (0.51 ; 0.06-1.83) ou un retard de croissance en rapport avec un déficit du gène SHOX (0.83 ; 0.02-4.65). Cette étude conclut donc qu’il n’y a pas d’augmentation significative de la mortalité chez des enfants traités par hormone de croissance ayant toutes ces pathologies. Seule la mortalité des enfants ayant eu un cancer avant le diagnostic et la mise en route d’un traitement par hormone de croissance et ceux ayant une pathologie grave ne s’accompagnant pas d’un déficit en hormone de croissance avaient un excès de mortalité.
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