Un laboratoire alerte sur les retards d'accès aux médicaments innovants en France

Amgen alerte, dans un communiqué, sur les conséquences des difficultés d’accès aux médicaments innovants en France : plus de deux ans après avoir obtenu son AMM, un nouveau traitement du myélome multiple, le carfilzomib, n’est toujours pas disponible en France. Le myélome multiple est une hémopathie presque toujours fatale dont la survie médiane est courte (3 à 5 ans). Selon l’INCa, l’incidence estimée de myélome multiple était de 4.888 nouveaux cas en 2012. Alors qu’il était déjà disponible aux Etats-Unis, le carfilzomib (Kyprolis), un inhibiteur du protéasome de seconde génération, actif sur les lignées de cellules myélomateuses résistantes, a reçu en novembre 2015 une AMM européenne pour être prescrit en association avec deux autres molécules (lénalidomide et dexaméthasone), chez les patients adultes atteints de myélome multiple dont la maladie a rechuté malgré un premier traitement. Plus de deux ans après cette AMM, et bien que le carfilzomib ait démontré qu’il prolongeait de près de 8 mois en moyenne la vie des patients, le médicament n’est toujours pas disponible en France alors qu’il est déjà commercialisé dans 21 pays en Europe. Il y a quelques semaines, la Haute Autorité de Santé a reconnu la valeur thérapeutique du carfilzomib dans deux schémas d’administration en lui attribuant une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau 3 et de niveau 4, selon les produits auxquels il est associé. Sa valeur ajoutée thérapeutique vient donc d’être reconnue par les autorités de santé, mais les malades doivent encore attendre que ce traitement soit inscrit au remboursement. Si Amgen "se réjouit que la valeur ajoutée du carfilzomib ait enfin été établie", l’entreprise regrette que cette reconnaissance intervienne alors que le médicament n’est toujours pas remboursé pour les malades. Amgen "souhaite désormais que tout soit mis en œuvre pour mettre à disposition le seul médicament qui, comparé aux thérapeutiques existantes, permet de prolonger l’espérance de vie des patients en rechute de près de 8 mois en moyenne". Cette inscription au remboursement est d’autant plus importante que ce médicament n’a pas pu faire l’objet d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte qui aurait permis aux malades d’être traités avant sa commercialisation. Il s’agit là d’une des limites du dispositif d’attribution des ATU : l’AMM européenne du carfilzomib étant intervenue avant l’acceptation de l’ATU par l’ANSM, il n’était administrativement plus possible de le proposer en accès précoce. Une situation d’autant plus incohérente que le médicament est désormais considéré comme une innovation à valeur ajoutée avec les ASMR 3 et ASMR 4 délivrées par la HAS. Une réponse écrite apportée par les services de la ministre de la Santé, Agnes Buzyn, suite à une question posée à l’Assemblée nationale par le député Olivier Falorni (Charente-Maritime), souligne la priorité qui est désormais donnée pour proposer rapidement aux patients de nouveaux traitements du myélome multiple : "Compte tenu de l'espoir que ces nouveaux traitements peuvent représenter pour les patients, la ministre des Solidarités et de la Santé a demandé à ses services de suivre l'évolution de ces dossiers avec la plus grande attention et de permettre, au plus vite, l'accès aux traitements les plus adaptés dès lors qu'ils ont fait l'objet d'une décision de prescription en réunion de concertation pluridisciplinaire". (Publiée au Journal Officiel le 30 janvier 2018). Une proposition de prix responsable a été transmise par Amgen au Comité économique des produits de santé (CEPS) pour permettre une prise en charge rapide par l’Assurance maladie. Cet exemple est un témoignage de plus montrant que l’accès au marché français est aujourd’hui l’un des plus lents de l’Union européenne : 400 jours en moyenne entre l’AMM et la mise à disposition du médicament, au lieu des 180 jours requis par la réglementation européenne. Cet allongement des délais a comme conséquences une perte de chance pour les patients qui ne peuvent bénéficier à temps de nouveaux traitements qui pourraient pourtant venir renforcer l’arsenal thérapeutique et répondre à des besoins médicaux non couverts. Concernant le médicament d’Amgen, l’association française des malades du myélome multiple (AF3M) a d’ailleurs interpellé à plusieurs reprises les pouvoirs publics sur l’urgence de la situation. Cette lenteur a également des conséquences sur les investissements industriels : les filiales françaises de groupes internationaux se retrouvent fragilisées par rapport à celles d’autres pays où les procédures sont plus rapides. Vu de leur maison-mère, leur attractivité diminue avec à terme un risque pour les investissements futurs dans ces filiales.