Ce nouveau dispositif dérogatoire vise à faciliter l’accès à "des médicaments innovants qui répondent à des besoins non couverts et pour des maladies graves, rares ou invalidantes", rappellent les autorités sanitaires dans un communiqué. Cela a été le cas par exemple de Trodelvy et de Keytruda, dans le cancer du sein ; de Ronapreve dans le Covid ; ou encore l'association Kaftrio/Kalydeco dans la mucoviscidose.
80% des décisions ont été favorables (10 refus sur 50). La moitié des autorisations (20) ont porté sur les médicaments d’onco et d’hématologie.
Autre motif de satisfaction, les délais de décision étaient assez courts : de 60 jours en moyenne, et même 35 pour les traitements de la Covid-19.
Pour renforcer encore ce dispositif, la HAS, après échange avec l'ANSM, fait évoluer certains principes d'évaluation décrits dans sa doctrine. Ainsi, les critères et sous-critères pour juger de la présence ou de l’absence d’un traitement approprié ont été affinés, notamment lorsqu’un traitement est susceptible de répondre à une urgence sanitaire. Et la doctrine précise désormais les conditions d’un médicament susceptible d’être innovant.
La HAS confirme en effet "qu’une définition unique de présomption d’innovation n’est pas possible". La nouvelle définition tient donc compte notamment "des spécificités de certains domaines thérapeutiques pour lesquels le besoin médical est majeur au regard de la mortalité et de la morbidité de la pathologie".
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