Dans quelles conditions un médecin peut-il prescrire des médicaments hors AMM ?

Si un médecin bénéficie d’une liberté de prescription, il doit la limiter à ce qui est nécessaire à la qualité, à la sécurité et à l’efficacité des soins. En principe, un médecin doit prescrire un médicament dans son AMM et dans l’intérêt du patient. Cette autorisation de mise sur le marché est une garantie d’efficacité et de sécurité pour le médecin prescripteur. Toutefois, certaines situations cliniques peuvent justifier le recours à des médicaments qui n’ont pas l’AMM. Des procédures dérogatoires existent, prévues par l’article L.5121-12-1 du Code de la santé publique, autorisant l’utilisation exceptionnelle de certains médicaments, au titre de l’accès compassionnel. Le médecin prescripteur doit en faire la demande pour un patient répondant à un besoin thérapeutique non couvert pour une maladie grave, rare ou invalidante, sous réserve que l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) puisse présumer d’un rapport bénéfice-risque favorable au regard des données cliniques disponibles.  L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) peut être délivrée pour une durée maximale d’un an renouvelable pour un médicament qui ne dispose pas d’une AMM ou qui a fait l’objet d’un arrêt de commercialisation et dont l’AMM ne porte pas sur l’indication thérapeutique sollicitée. Une autorisation peut alors être délivrée pour un médicament faisant l’objet d’une recherche dans l’indication en question sous réserve que la mise en œuvre du traitement ne puisse être différée, que le patient ne puisse pas participer à cette recherche et que le laboratoire s’engage à déposer une demande d’accès précoce.  Autre hypothèse : l’établissement par l’ANSM d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC), de sa propre initiative ou sur demande du ministre chargé de la Santé. C’est alors à l’ANSM d’établir un cadre de prescription compassionnelle pour une durée de trois ans renouvelable qui concernera des médicaments ayant une AMM dans une autre indication, mais dont il faut sécuriser la prescription hors AMM. A titre d’exemples, le Dr Alain Saint-Pierre évoque « la prescription du vérapamil dans le traitement des douleurs de la face résistantes aux antidouleurs classiques, alors que son AMM concerne différentes pathologies cardiaques. Ou le méthotrexate, couramment utilisé en rhumatologie ou cancérologie, mais aussi prescrit hors AMM en cas de grossesse extra-utérine ». Qu’il s’agisse d’une autorisation ou d’un cadre de prescription au titre de l’accès compassionnel, un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients devra être établi, sauf s’il existe suffisamment de recul sur les conditions d’utilisation du médicament dans l’indication faisant l’objet du cadre de prescription compassionnelle ou s’il existe un autre médicament comparable disposant d’une AMM dans cette indication.   L’information du patient Vis-à-vis de son patient, le médecin se doit de l’informer que sa prescription médicamenteuse ne s’effectue pas dans le cadre d’une AMM mais de l’accès compassionnel, en l’absence d’alternative thérapeutique. Il devra lui préciser les risques encourus, les contraintes et les bénéfices susceptibles d’être apportés par ce médicament et les conditions de prise en charge par l’assurance maladie. La mention « Prescription au titre d’un accès compassionnel en dehors du cadre d’une AMM » devra apparaître sur l’ordonnance. Sur un plan général, le Dr Alain Saint-Pierre rappelle que « le prescripteur doit avoir la preuve qu’il n’existe pas d’alternative médicamenteuse appropriée disposant d’un cadre réglementaire (AMM ou dérogatoire), et il doit juger indispensable le recours à ce médicament au regard des connaissances médicales avérées ».