Mucoviscidose : le Kaftrio désormais accessibles aux enfants de plus de 6 ans

Ce traitement est indiqué pour les patients ayant au moins une mutation F508del du gène CFTR, et une mutation à fonction minimale, ainsi que pour les patients homozygotes pour la mutation F508del. Il existe environ 2 000 mutations du gène CFTR. Mais la grande majorité des malades présente au moins une mutation F508del.  

Jusqu’à présent, Kaftrio était remboursé uniquement chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus. Selon le laboratoire Vertex, qui développe et commercialise ce traitement, plus de 900 enfants atteints de mucoviscidose vont désormais pouvoir bénéficier d’un accès remboursé ce traitement. 

"Cette extension de remboursement permet maintenant la prise en charge de Kaftrio pour l’ensemble de la population pédiatrique concernée", a déclaré Nicolas Renard, directeur général de Vertex France. "Nous sommes heureux d’être parvenus à cet accord avec les autorités de santé et saluons la reconnaissance de la valeur de cette spécialité innovante pour le traitement des enfants atteints de mucoviscidose."

Le 28 mars 2022, la HAS avait donné à Kaftrio un accord pour permettre un accès précoce pour les enfants présentant une mutation F508del et une mutation à fonction minimale et ne bénéficiant d’aucun autre modulateur du CFTR. "Ces patients peuvent désormais bénéficier d’un accès durable à Kaftrio", souligne le laboratoire.  

Dans un entretien au Journal du Dimanche, paru le 17 décembre, François Braun, ministre de la Santé, a déclaré : "L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours : le Kaftrio, un traitement jusqu'alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose". "Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire", a-t-il également indiqué. Le ministre a précisé que Kaftrio sera "disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière". 

À la petite Elsa qui m’a écrit et aux 5 500 enfants atteints de la mucoviscidose j’ai annoncé dans @leJDD qu’ils auront à présent tous accès à un traitement innovant, le Kaftrio. C’est la promesse d’un nouvel espoir pour ces enfants malades et leurs familles. pic.twitter.com/80xPc5xKrb

— François Braun (@FrcsBraun) December 18, 2022

Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes. 

Cette annonce a été accueillie avec "un sentiment de soulagement", a indiqué David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, dans un communiqué. En France, "grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante", indique l'association : en tout, au cours du premier trimestre 2023, "ce seront près de 5.000 personnes atteintes de mucoviscidose" qui auront ainsi accès à Kaftrio. L’association précise cependant que Kaftrio n'est pas adapté à tous les patients. "Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d'une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien", rappelle ainsi Vaincre la Mucoviscidose.