Les patients, âgés de 10 à 17 ans avaient reçu un traitement hypolipémiant de manière stable depuis au moins 4 semaines avant le début de l’étude, leur LDL-cholestérol était ≥ 1.3 g/l (3.4 mmol/l) et les triglycérides ≤ 4 g/l (4.5 mmol/l). Ces patients ont reçu soit des injections sous-cutanées mensuelles d’évolocumab à la dose de 420 mg, soit du placebo. 157 patients ont été randomisés et ont reçu l’évolocumab pour 104 d’entre eux ou le placebo pour 53 d’entre eux. Au 6ème mois, la variation moyenne en pourcentage du LDL-cholestérol à partir de la valeur basale était de -44.5 % dans le groupe évolocumab et de -6.2 % dans le groupe placebo, donnant une différence de -38.3 points de pourcentage (p < 0.001). La variation absolue du LDL-cholestérol était de -0.77 g/l (-2 mmol/l) dans le groupe évolocumab et de -0.09 g/l (-0.2 mmol/l) dans le groupe placebo, donnant une différence de -0.68 g/l (-1.8 mmol/l) (p < 0.001). L’incidence des effets secondaires était similaire dans les deux groupes. En conclusion, cette étude qui implique des enfants ayant une hypercholestérolémie familiale montre que l’évolocumab réduit le LDL cholestérol.
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