Ce sont tout d’abord les deux CAR-T cells commercialisées en France, à savoir Yescarta (axicabtagene ciloleucel) du laboratoire Kite Pharma, intégré depuis 2017 au sein de Gilead, et Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis. Ces deux médicaments de thérapie génique sont conçus à partir des lymphocytes T du patient, génétiquement modifiés ex vivo afin qu’ils expriment un récepteur chimérique antigénique (CAR) ciblant la protéine CD19. La liaison du récepteur chimérique CAR au CD19 va entraîner une réaction cytotoxique conduisant à l’apoptose des cellules cibles. Yescarta est notamment commercialisé en France dans le cadre du traitement des lymphomes diffus à grandes cellules B. « La mise à disposition de cette innovation est le fruit du travail sans relâche de toutes les équipes de recherche et de production pour développer les CAR T le plus vite possible mais aussi de toutes nos équipes en France qui ont permis aux patients français d’être les premiers en Europe à pouvoir bénéficier de ce traitement », a déclaré Michel Joly, Président de Gilead France. Quant au Kymriah, il est indiqué dans le cadre de certaines leucémies aiguës lymphoblastique B, en rechute ou réfractaires. Autre lauréat de ce Galien 2019, Luxturna (voretigene neparvovec), un médicament de thérapie génique s’adressant aux patients atteints d’une dystrophie rétinienne héréditaire, en impasse thérapeutique. Il s’agit là encore d’un médicament de Novartis. Le président de la filiale française de ce groupe, Frédéric Collet, n’a pas manqué de souligner que c’était la première fois qu’en France, un laboratoire pharmaceutique recevait deux prix Galien la même année ! Enfin, le quatrième lauréat de cette cuvée 2019, primé dans la catégorie des médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire, est le Dupixent (dupilumab), la première biothérapie indiquée en seconde intention dans le traitement de la dermatite atopique modérée à sévère de l’adulte. Issue de la recherche Sanofi Genzyme, cette biothérapie a bénéficié d’une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau 3. « Nous sommes très fiers de cette distinction que nous dédions aux malades qui ont longtemps souffert seuls, emprisonnés par leur maladie. Nous devons continuer nos efforts pour que ces personnes et leurs proches, puissent envisager une vie meilleure car des solutions existent » a déclaré le Dr Christian Deleuze, General Manager Sanofi Genzyme.
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