Plus de 7000 médicaments en développement

30/10/2017 Par Dr Philippe Massol
Médicaments

Avec plus de 7000 médicaments à différents stades de développement, les entreprises du médicament témoignent, au niveau mondial, d’une capacité d’innovation retrouvée.

Ces 50 dernières années, la recherche pharmaceutique a produit plus de médicaments et de vaccins que n’en ont vu naître les années voire les siècles précédents. Ils ont permis de mieux lutter contre les cancers, le HIV/SIDA, l’hépatite C, le diabète, les maladies cardiovasculaires, les maladies de la peau et les maladies neurologiques et infectieuses. Cet élan se poursuit avec la mise au point de médicaments toujours mieux adaptés au profil des patients. Aujourd’hui, les entreprises du médicament développent plus de 7 000 médicaments : 1813 dans le cancer, 1329 dans les maladies neurologiques, 1256 dans les maladies infectieuses, 1120 dans les maladies auto-immunes, 599 dans les maladies cardiovasculaires, 511 dans les maladies psychiatriques, 475 dans le diabète, 159 dans le HIV/Sida (Source : EFPIA : From innovation to outcomes).  Ces chiffres englobent tous les médicaments dans toutes leurs phases de développement : du stade de la recherche préclinique jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché. En oncologie, l’introduction des immunothérapies en première ligne de traitement est en cours. Leur toxicité, de type auto-immunité, est différente de celle de la chimiothérapie et nécessite un apprentissage des équipes pour des prises en charge particulières. Par ailleurs, l’efficacité des CAR-T cells est démontrée dans le traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques. Il s’agit de modifier génétiquement ex vivo les lymphocytes T d’un patient pour les transformer en "super-lymphocytes", capables de reconnaître un antigène présent à la surface des cellules leucémiques et de les détruire. C’est une thérapie cellulaire qui nécessite une prise en charge intensive en milieu spécialisé. Le principe des CAR-T cells est en cours d’exploration dans les tumeurs solides. En neurologie, concernant la maladie d’Alhzeimer, trois grands axes de recherche sont actuellement favorisés. D’une part la compréhension des mécanismes de la maladie. Cette étape passe par le développement de modèles expliquant la cascade d’évènements menant à la mort des neurones. D’autre part, la mise au point de molécules voire d’immunothérapies capables de stabiliser l’évolution inéluctable et fatale de la maladie. Enfin, la mise au point de techniques de diagnostic permettant de détecter les phases précoces ainsi que l’identification des éventuelles causes environnementales ou comportementales favorisant l’apparition et le développement de la maladie. Dans le diabète, les recherches s’intéressent à la fonction des gènes impliqués dans le DT1 et le DT2 et leur interaction avec un environnement qui a considérablement changé. Et à l’identification de marqueurs biologiques permettant de démembrer les différentes formes de DT2 et leurs complications. L’enjeu est de prévenir le DT1 par des approches combinant restauration de la masse des cellules insulinosécrétrices et d’immunothérapie respectant les défenses immunitaires de l’organisme. Dans le DT2, l’enjeu est de contrôler le poids.

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