Thérapies géniques : s’adapter pour pouvoir les adopter

Lors de ses vœux de début d’année, Frédéric Collet, président du Leem (Les Entreprises du Médicament), soulignait que la société devait comprendre que l’innovation étant de plus en plus personnalisée et donc ciblée sur des populations réduites, elle aurait forcément des coûts élevés, que le système de santé devait être en capacité d’intégrer en se modifiant lui-même. Le meilleur exemple est donné par les thérapies géniques dont les prix peuvent paraître exorbitants, parfois à plus d’un million d’euros le traitement. Mais grâce à elles, dans l’hémophilie sévère, la dystrophie musculaire de Duchenne, le myélome multiple, la sclérose latérale amyotrophique, la bêta-thalassémie ou la drépanocytose se dessinent des perspectives inédites de guérison. « A l’innovation scientifique et technologique doit impérativement répondre l’innovation administrative et financière », déclarait alors le président du Leem. C’est avec une même vision qu’en vue du prochain 9e Conseil stratégique des industries de santé (CSIS), six personnalités lancent un manifeste riche de 15 propositions concrètes devant permettre d’accélérer l’arrivée de ces nouvelles solutions thérapeutiques.  Ces 6 personnalités, ce sont d’abord 3 économistes de la santé, Nicolas Bouzou, Jean de Kervasdoué et Gérard de Pouvourville, ce sont aussi Christian Anastasy, Anne-Lise Berthier et Emmanuel Hirsch, respectivement ancien directeur général de l’Agence nationale d’appui à la performance (Anap), journaliste et professeur d’éthique médicale. Ce manifeste défend aussi bien la notion de conditionnalité, afin que ces thérapies géniques ne soient pas pénalisées par l’absence de données sur leur efficacité à très long terme, celle-ci étant inhérente à leur développement récent, que la nécessité de mieux prendre en compte l’impact économique de ces traitements innovants. Les auteurs de ce manifeste appellent aussi à la structuration de pôles pionniers alliant industriels et experts médicaux pour assurer une prise en charge de haut niveau des patients concernés ainsi qu’à une communication visant à promouvoir auprès du grand public le concept même des thérapies géniques.   En agissant directement au niveau de l’ADN pour corriger, désactiver ou remplacer des gènes dysfonctionnels, « les thérapies géniques représentent une innovation de rupture se traduisant d’ores et déjà par un ratio coût/efficacité très favorable car les années de vie gagnées en bonne santé permettent d’amortir très efficacement le coût initial », souligne Gérard de Pouvourville, qui précise qu’à un horizon pas si lointain, ces thérapies géniques s’attaqueront aussi à des maladies à prévalence nettement plus élevée.  Les travaux ayant conduit à ce manifeste ont été soutenus par bluebird bio, une biotech américaine fondée en 1992 par un Français, le Pr Philippe Leboulch. Créée sous le nom de Genetix, elle devient bluebird en 2010, elle est désormais également implantée en Allemagne, en France, en Italie et au Royaume-Uni, et propose des thérapies géniques, notamment dans la bêta-thalassémie transfusions-requérante (Zynteglo) et la drépanocytose (LentiGlobin), programmes les plus avancés, mais aussi dans l’adrénoleucodystrophie cérébrale ou le myélome multiple.